Η Ακριβότερη Ένεση στον Κόσμο: Πώς ένα Φάρμακο 3 Εκατ. Ευρώ Αλλάζει τη Ζωή ενός Βρετανού με Αιμορροφιλία Β
Ένας Βρετανός ασθενής έγραψε ιστορία το 2024, όταν έλαβε το Hemgenix, το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, με κόστος 3 εκατομμυρίων ευρώ για μία μόνο δόση. Αυτή η πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, που χορηγείται άπαξ ενδοφλέβια, είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια σπάνια γενετική διαταραχή που εμποδίζει την πήξη του αίματος. Τι είναι η αιμορροφιλία Β, πώς το Hemgenix φέρνει την ελπίδα, και τι σημαίνει αυτή η εξέλιξη για το μέλλον;
Τι Είναι η Αιμορροφιλία Β;
Η αιμορροφιλία Β είναι μια κληρονομική πάθηση που οφείλεται σε μετάλλαξη στο γονίδιο που παράγει τον παράγοντα πήξης IX, μια πρωτεΐνη απαραίτητη για τη δημιουργία θρόμβων. Χωρίς αυτήν, οι ασθενείς κινδυνεύουν από αυθόρμητες αιμορραγίες ή σοβαρές επιπλοκές ακόμα και από μικρούς τραυματισμούς, όπως αιμορραγίες στις αρθρώσεις ή τα εσωτερικά όργανα. Η πάθηση πλήττει κυρίως άνδρες και απαιτεί τακτικές, δαπανηρές εγχύσεις παράγοντα IX, που περιορίζουν την καθημερινότητα και μπορεί να κοστίζουν εκατομμύρια ευρώ διά βίου.
Η Επανάσταση του Hemgenix
Το Hemgenix είναι μια γονιδιακή θεραπεία που χορηγείται με μία ένεση, εισάγοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου F9 στο ήπαρ. Αυτό επιτρέπει στο σώμα να παράγει μόνο του τον παράγοντα IX, μειώνοντας την ανάγκη για συνεχείς εγχύσεις και τον κίνδυνο αιμορραγιών. Κλινικές δοκιμές έδειξαν ότι οι περισσότεροι ασθενείς σταμάτησαν τις τακτικές θεραπείες, ενώ οι αιμορραγίες τους μειώθηκαν σημαντικά. Παρά τις παρενέργειες, όπως ηπατική επιβάρυνση ή κόπωση, η θεραπεία θεωρείται «μεταμορφωτική» για την ποιότητα ζωής.
Η Ιστορία του Βρετανού Ασθενούς
Ο Έλιοτ, ένας από τους πρώτους που έλαβαν το Hemgenix μέσω του βρετανικού συστήματος υγείας (NHS), περιέγραψε την εμπειρία του ως «ζωή χωρίς δεσμά». Πριν τη θεραπεία, ζούσε με τον συνεχή φόβο αιμορραγιών και την εξάρτηση από εβδομαδιαίες εγχύσεις. Η θεραπεία, που κόστισε 3 εκατομμύρια ευρώ, του έδωσε την ελευθερία να ζει χωρίς περιορισμούς, χάρη σε μια καινοτόμο συμφωνία που εξασφάλισε την πρόσβαση μέσω του NHS. Ο Έλιοτ αστειεύτηκε ότι το «ακριβό του αίμα» ίσως χρειάζεται ασφάλεια, αλλά η ανακούφιση που ένιωσε ήταν ανεκτίμητη.
Γιατί Κοστίζει Τόσο Πολύ;
Το υψηλό κόστος του Hemgenix δικαιολογείται από το τεράστιο κόστος ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών και τη μακροπρόθεσμη εξοικονόμηση, καθώς αντικαθιστά τις δαπανηρές τακτικές θεραπείες. Παρά την τιμή του, θεωρείται αποδοτικό, καθώς μειώνει τις αιμορραγίες και την ανάγκη για συνεχείς ιατρικές παρεμβάσεις. Ωστόσο, η πρόσβαση παραμένει πρόκληση για χώρες με περιορισμένους πόρους, όπου οι ασθενείς εξαρτώνται από ασφάλειες ή φιλανθρωπίες.
Το Μέλλον της Θεραπείας
Το Hemgenix ανοίγει τον δρόμο για νέες γονιδιακές θεραπείες, αλλά η διάρκεια των οφελών του παραμένει υπό παρακολούθηση. Δεν θεραπεύει πλήρως την αιμορροφιλία Β, καθώς οι ασθενείς εξακολουθούν να φέρουν τη μετάλλαξη, και σοβαροί τραυματισμοί μπορεί να απαιτούν συμπληρωματικές θεραπείες. Παρόλα αυτά, η επιτυχία του δίνει ελπίδα για πιο προσιτές θεραπείες στο μέλλον. Για τον Έλιοτ, η θεραπεία σήμανε μια νέα αρχή, αποδεικνύοντας ότι η επιστήμη μπορεί να μεταμορφώσει ζωές, ακόμα και με υψηλό κόστος.
